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TERAPIA GÊNICA EM CRIANÇAS: OS DESAFIOS DO ACOMPANHAMENTO A LONGO PRAZO

Durante o FLORetina 2025, realizado em Florença, o professor Siegfried Priglinger apresentou dados fundamentais sobre o seguimento prolongado de pacientes pediátricos submetidos a terapia gênica para doenças retinianas hereditárias.

Os resultados da terapia gênica RPE65 demonstram melhorias rápidas e significativas na sensibilidade à luz e na função visual, com ganhos que se mantêm por vários anos. Entretanto, a degeneração estrutural da retina pode continuar progredindo, ainda que em ritmo mais lento. Uma questão crucial permanece em aberto: a terapia gênica modifica o curso natural da doença ou, em casos selecionados, consegue interrompê-lo completamente?

O perfil de segurança mostra-se favorável, com eventos adversos relacionados principalmente ao procedimento cirúrgico e inflamação de curto prazo. As preocupações a longo prazo concentram-se na progressão da atrofia retiniana apesar do tratamento e nas possíveis respostas imunológicas décadas após a exposição ao vetor viral AAV.

Priglinger enfatizou os desafios singulares do acompanhamento pediátrico: crianças passam por múltiplas transições desenvolvimentais que podem comprometer a continuidade do cuidado. A retenção dos pacientes requer protocolos padronizados de imagem, comunicação centrada na família, agendamentos flexíveis e transição estruturada para o cuidado adulto.

As considerações éticas são fundamentais: consentimento parental complementado por assentimento progressivo conforme a criança amadurece, justificativa clara para testes repetidos, proteção rigorosa de dados genéticos e funcionais, e garantia de acesso equitativo ao seguimento independentemente da distância geográfica ou condição socioeconômica.

Registros de pacientes e evidências do mundo real tornam-se essenciais para capturar populações mais amplas, identificar eventos adversos raros tardios e compreender o impacto real da terapia na independência, educação e desenvolvimento a longo prazo dessas crianças.

#Oftalmologia #TerapiaGênica #RetinaPediátrica #

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terapiagênica, retinapediátrica, oftalmologia

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