Choroba Huntingtona to dziedziczna, postępująca choroba neurodegeneracyjna. ❌Powoduje niekontrolowane ruchy (pląsawica), zaburzenia psychiczne, powolną utratę zdolności poznawczych prowadzącą do otępienia 👉🏻Występuje u około 8,2–9,0 na 100 000 ludzi 🔹 Jej przyczyną jest mutacja w genie HTT, która prowadzi do powstania toksycznego białka huntingtyny. 🔹 Choroba ujawnia sie zwykle w wieku 30–50 lat i do tej pory nie miała skutecznego leczenia przyczynowego. Można było jedynie łagodzić objawy.❌ Ale mamy przełom - terapia genowa AMT-130 We wrześniu 2025 roku firma uniQure ogłosiła wyniki wieloletniego badania klinicznego nad terapią genową AMT-130. To metoda, w której do wybranych struktur mózgu 🧠wprowadza się wektor wirusowy AAV niosący fragment RNA🧬który wycisza wadliwy gen HTT i zmniejsza produkcję toksycznego białka.✅ Po 36 miesiącach obserwacji naukowcy odnotowali: ✅75% mniejsze tempo progresji objawów klinicznych mierzonych skorygowanym złożonym wskaźnikiem UHDRS (cUHDRS) w...