TERAPIA GÊNICA EM CRIANÇAS: OS DESAFIOS DO ACOMPANHAMENTO A LONGO PRAZO Durante o FLORetina 2025, realizado em Florença, o professor Siegfried Priglinger apresentou dados fundamentais sobre o seguimento prolongado de pacientes pediátricos submetidos a terapia gênica para doenças retinianas hereditárias. Os resultados da terapia gênica RPE65 demonstram melhorias rápidas e significativas na sensibilidade à luz e na função visual, com ganhos que se mantêm por vários anos. Entretanto, a degeneração estrutural da retina pode continuar progredindo, ainda que em ritmo mais lento. Uma questão crucial permanece em aberto: a terapia gênica modifica o curso natural da doença ou, em casos selecionados, consegue interrompê-lo completamente? O perfil de segurança mostra-se favorável, com eventos adversos relacionados principalmente ao procedimento cirúrgico e inflamação de curto prazo. As preocupações a longo prazo concentram-se na progressão da atrofia retiniana apesar do tratamento e nas possív...